ラナデルマブは日本人患者の遺伝性血管浮腫発作を大幅に軽減することが示されています

Posted On: 8月 23, 2023

最近の研究結果によると、ラナデルマブは遺伝性血管浮腫 (HAE) の発作頻度を大幅に減少させ、この治療は予防治療として十分に許容されます。¹

この研究の結果は、研究者らが特に日本人患者におけるHAE発作を予防する手段としてラナデルマブの有効性と安全性を調査した日本で行われた新しい研究から得られたものである。

この研究は、米国におけるラナデルマブの最近の適応に続くもので、2023年2月には治療対象が2歳以上の小児にも拡大されました。² この研究は、マサチューセッツ州レキシントンにある武田開発センター・アメリカズ社のミン・ユー医学博士によって執筆されました。

「世界的なラナデルマブの転帰データと日本人のHAE患者における転帰との間のギャップを埋めるために、第3相、多施設共同、非盲検試験が実施され、日本人のI/II型HAE患者におけるラナデルマブの有効性と安全性を評価しました。」ユウと同僚はこう書いた。「この研究の結果は、世界的なHELPおよびHELP OLE研究の証拠基盤を強化し、2022年3月の日本におけるラナデルマブの使用承認に貢献しました。」

研究者らは、I/II型HAEを患う12歳以上の日本人参加者を特に評価し、チームはラナデルマブとして知られるHAE発作の予防治療の安全性と有効性の両方を調べることを目指した。この研究に適格とみなされた人は、4週間のベースライン期間の時点で、HAEの文書化された診断と、研究者が確認した少なくとも1回のHAE発作の病歴を有していました。

研究チームの除外基準は、参加者による最近の薬物使用だけでなく、いくつかの異なる健康状態を含めるように開発されました。この研究は2019年12月から2021年8月まで続き、日本の10の研究施設で実施されました。

研究参加者は、ベースラインの発作率を知るための慣らし期間に参加し、合計2回の26週間の治療期間にわたってラナデルマブ治療を受けました。その間、症状のコントロールに基づいて投与頻度を調整できる可能性があります。

研究者らの主な目的は、最初の26週間の治療期間中に発作のない状態に達した患者の主要な有効性評価項目と、発作の種類、発作率、健康関連の質などの他の種類の転帰を調査することであった。お手入れ。人生。研究チームは、研究の安全性指標として過敏反応、有害事象、凝固の問題を監視した。

抗薬物抗体の存在によって測定される免疫原性も研究者らによって評価された。チームの作業は倫理ガイドラインに準拠し、患者の同意を得た。 HAE 攻撃は、有効性事象と有害事象の両方として研究チームによって記録されましたが、HAE 攻撃に無関係な有害事象のみが分析目的でチームによって検討されました。

研究チームの研究は最終的に、HAEが報告された12人の日本人参加者に焦点を当てた。研究者らはラナデルマブを2週間ごとに300mgの用量で合計52週間投与し、症状が良好に維持されていることが示された場合には参加者が用量を4週間ごとに減らす選択肢があることを指摘した。合計6か月間監視されます。

最初の 26 週間に、参加者の 41.7% が HAE の発作を起こさなかったと研究者は報告しました。毎月の平均 HAE 発作率も、52 週間の治療期間中に 74.0% 低下することが示され、ベースラインの 3.8 回から 1.2 回の HAE による発作まで顕著に減少しました。

さらに、研究者らは、治療結果は強力な安全性プロフィールを示しており、治療関連死亡、重篤とみなされる有害事象、有害事象による脱落はなかったと付け加えた。彼らは、最も一般的な有害事象は注射部位での軽度の反応であり、6人の参加者に発生したと説明した。

全体として、研究チームは、これらの結果は、日本の患者におけるHAEの予防的治療としてのこの治療法の使用の可能性を支持し、この薬剤の使用を検討する一連の文献に追加されると指摘した。

「研究結果は、日本人のI/II型HAE患者におけるHAE発作の予防に対するラナデルマブの有効性を示している」と研究者らは書いている。「日本人患者におけるラナデルマブの有効性と安全性は、成人および青少年を対象としたラナデルマブの世界第III相試験で報告された有効性と安全性と一致していました。 »

^{Hide、M、Ohsawa、I、Nurse、C、Yu、M. 遺伝性血管浮腫を有する日本人患者におけるラナデルマブの有効性と安全性: 第 3 相非盲検多施設共同研究. J Dermatol. 2023年; 00:1-11。 https://doi.org/10.1111/1346-8138.16909。}
^{武田薬品工業株式会社処方情報のハイライト。 Takhzyro™ (lanadelumab-flyo) 注射、皮下使用用。 2023。https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761090s010lbl.pdf で入手可能です。}