エーザイ株式会社とバイオジェン Inc.が共同開発したレカネマブは、早発性アルツハイマー病で荒廃したスウェーデンの家族の場合に関与している、プロトフィブリルと呼ばれるアミロイドの形態を標的とするように設計されたラボで作成された抗体です。 早期アルツハイマー病患者 1,800 人を対象とした 18 か月間の有効性試験では、レカネマブを投与された患者の脳内のアミロイドレベルが大幅に減少しました。 さらに重要なことに、この薬は、プラセボを与えられたグループと比較して、認知および機能の低下を 27% 遅らせました。

2. レカネマブは利用できますか?

米国食品医薬品局は、アミロイドを減少させる能力に基づいて、この薬に迅速な承認を与えるかどうかを決定する予定です。 1月6日. ニュースが肯定的である場合、エーザイは 18 か月の試験からの詳細な認知有効性データを直ちに提出し、FDA の完全な承認を求める必要がありますが、これは今年後半まで予定されていません。 ほとんどのアルツハイマー病患者を対象とする連邦政府のメディケア プログラムは、承認が得られるまでアミロイド低下薬を広くカバーしないと述べています。割引。

3. レカネマブは誰を対象としていますか?

この薬は、病気の初期段階にある人々でテストされており、その症状には、老化に伴うことが多い軽度の物忘れが含まれますが、集中力の問題もある可能性があります. 大規模なカネマブ試験の患者のほとんどは軽度の認知障害を持っていましたが、一部の患者は軽度の認知症でした. この薬の使用資格を得るには、アルツハイマー病患者の 3 分の 2 以上、その他の認知障害患者の約 5 分の 1 に見られる脳アミロイドの徴候について、人々はおそらく検査を受ける必要があります。 脳のアミロイド PET スキャンも可能ですが、費用は最大 7,000 ドルです。 メディケアの検査範囲は限られており、ほとんどの病院はこの検査をときどき行うだけです。 腰椎穿刺も検査を受ける方法の 1 つですが、侵襲的で痛みを伴うこともあるため、躊躇する患者もいます。 米国で市販されているいくつかの血液検査は、脳内のアミロイドの存在を示すことができますが、日常的に保険会社によってカバーされたり、FDA によって認可されたりするものはありません. 日本の厚生労働省は、シスメックス株式会社とエーザイが開発したこのような検査を 12 月に承認しました。

4. レカネマブの限界は何ですか?

試験で観察された認知機能低下の減速は控えめであり、この薬は病気の進行を止めません。 レカネマブの利点には副作用があります。 試験中、この薬を服用している 5 人に 1 人以上が脳の腫れや出血を経験しました。 ほとんどの症例は症状がありませんでしたが、患者は時折頭痛、視覚障害、錯乱を起こし、5 人は大きな脳出血を発症しました。 血液希釈剤を服用していた 2 人が試験の延長段階で死亡しました。 エーザイは、レカネマブに責任はなかったと述べています。 この薬は 2 週間ごとに点滴で投与されるため、患者は医療センターで薬を受け取る必要があります。 高価かもしれません。 以前の研究を使用して、エーザイの研究者は、年間価格が 9,000 ドルから 35,000 ドルの範囲になる可能性があると推定しました。

5. 別のアミロイド薬の承認が物議を醸したのはなぜですか?

2021 年 6 月、FDA はバイオジェンとエーザイのもう 1 つのアルツハイマー病治療薬である Aduhelm を、相反する試験結果にもかかわらず承認しました。 ある大規模な研究では効果が示されませんでしたが、別の研究では認知機能の低下を遅らせるわずかな効果が示されました。 どちらの試験もバイオジェンによって時期尚早に中止されたため、結果の解釈が困難になりました。 代理店は、外部の医療専門家の委員会の助言に反して、その薬を承認しました。 その後、3 人のバンド メンバーが辞任し、メディケアは Aduhelm への支払いを厳しく制限しました。 薬のメーカーは、最終的に米国での販売を中止しました。 12 月、議会の調査官は、Aduhelm の承認プロセスには「欠陥がある」と結論付け、FDA はこの薬の評価においてバイオジェンと過度に協力したと述べました。

6. レカネマブには競合他社がありますか?

最初はあまりありません。 承認待ちの主な潜在的な競合相手は、Eli Lilly & Co のドナネマブです。2021 年に報告された第 2 相試験では、ドナネマブは脳アミロイドを大幅に減少させ、早期アルツハイマー病患者の認知および機能低下を 32% 遅らせました。 同社は、アミロイドの減少に基づいて、米国で迅速承認を申請しています。 今年結果を報告する予定の、より大規模な第 3 相試験を実施しています。 肯定的な結果は、完全な承認につながる可能性があります。 ガンテネルマブと呼ばれるロシュ ホールディング AG の別の抗アミロイド抗体は、11 月の医学会議で報告された 2 つの大規模試験で認知機能の低下を遅らせることができませんでした。

7. アルツハイマー病研究の将来の方向性は?

Aduhelm の大失敗の後、レカネマブの結果は、研究者がアミロイドの標的化において正しい方向に進んでいるという議論を後押ししました。 それでも、レカネマブの結果がほとんどの抗アミロイド薬の結果よりも優れていた理由はまだ明らかではありません. 一部の研究者は、薬物が何らかの利益を示す前に、アミロイドクリアランスの特定の閾値に到達する必要があると考えています. しかし、アルツハイマー病の初期段階にある人々にさえ利益が限定されているため、おそらく主要な脳領域への損傷がすでに広範囲に及んでいるため、一部の研究者はこの病気の予測に焦点を当てています. 脳スキャン研究は、人が認知症を発症する前の最大20年間、アミロイドが脳に蓄積し始めることを示唆しています. Eli Lilly Co. と Eisai Co. で進行中の大規模な最終段階の試験で、研究者は何千人もの健康な成人で抗アミロイド薬をテストすることを計画しています。 希望は、認知機能の低下が始まる前に回避するか、少なくとも遅らせることです。 一方、研究者たちは、タウと呼ばれる第 2 のタンパク質の増加や、神経細胞死につながる可能性のある脳の炎症など、アルツハイマー病の他の問題にも注目しています。 さまざまな企業がこれら 2 つのプロセスをターゲットにしており、他の薬剤の試験も行っていますが、これまでのところブレークスルーはありません。

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