協和キリン、X連鎖性低リン血症（XLH）に関する新たな研究をASBMR年次総会で発表

Posted On: 10月 12, 2023

5 つのポスタープレゼンテーションでは、XLH とともに生きる人々の患者プロフィールと実際の経験についての洞察が得られます。

ニュージャージー州プリンストン、 2023 年 10 月 12 日 /PRNewswire/ — 協和キリン株式会社の子会社である協和キリン株式会社。（協和キリン、東証：4151）は、日本に本拠を置く世界的なスペシャルティ製薬会社です。日本は、希少な遺伝性代謝性骨疾患である X 連鎖性低リン酸血症 (XLH) を抱えて生きる子供、青少年、成人の実体験と臨床的特徴の理解を進める新しい研究を共有します。この結果は、2023年に開催される米国骨鉱物学会（ASBMR）年次総会で一連のポスター発表として発表される予定です。 10月13日～10月16日でブリティッシュコロンビア州バンクーバー、カナダ。

「XLHとともに生きる人々は、自分の病気と徐々に悪化する病状を管理するための生涯にわたる闘いに直面しており、それが生活に悪影響を及ぼします」と協和キリン北米法人の経済健康・アウトカム研究担当ディレクター、修士、MBAのZhiyi Li氏は述べた。「ASBMR で私たちが発表する幅広い研究は、XLH とその管理についてのより完全な理解に貢献するという私たちの取り組みを反映しています。

協和キリンはASBMR年次総会で以下のポスターを展示します。

「ブロスマブで治療されたX関連低リン酸血症患者の実際の特徴と病歴：アメリカ苦情データベースの検討」（ポスターNo.SAT-493）

主な著者: キャサリン・ダヒル医学博士、ヴァンダービルト大学医療センター
ポスターセッションI; 10月14日土曜日午後1時30分 – 午後3時（太平洋夏時間）

「家族性低リン酸血症の小児および成人患者の臨床的および治療的特徴を、人口統計的に一致する対照と比較した」（ポスター番号 SAT-519）

主な著者: Zhiyi Li、MA、MBA、協和キリン北米
ポスターセッションI; 10月14日土曜日午後1時30分 – 午後3時（太平洋夏時間）

「仕事の生産性とX関連低リン血症成人の特徴との関連：XLH疾患監視プログラムの分析」 (ポスター番号SAT-496)

主な著者: アリヤ・カーン医学博士、マクマスター大学
ポスターセッションI; 10月14日土曜日午後1時30分 – 午後3時（太平洋夏時間）

「家族歴の有無にかかわらず、小児の XLH 診断時の年齢: 国際 XLH 登録からの結果」 (ポスター #SUN-500)

主な著者: スマ・ウデイMBBS、FRCPCH、博士号、バーミンガム女性小児病院（英国）
ポスターセッション II; 10月15日日曜日午後1時30分 – 午後3時（太平洋夏時間）

「観察的かつ前向き、共同設計された複数の主体、共同設計された患者中心の研究プロトコール：X連鎖低リン酸血症（XLH）の治療における青少年の経験の例」
(ポスター番号SUN-496)

主な著者: ヴリンダ・サラフMD、バーミンガムの女性と子供向け
病院（イギリス）
ポスターセッション II; 10月15日日曜日午後1時30分 – 午後3時（太平洋夏時間）

X連鎖性低リン血症について

X 連鎖性低リン血症は、小児および成人の骨や筋肉に影響を与える可能性がある、まれな生涯にわたる遺伝性疾患です。 XLH 患者では、骨の健康に不可欠なミネラルであるリンが体内に十分に保持されていません。これは線維芽細胞成長因子 23 (FGF23) の過剰な産生によるもので、尿を通じてリンが過剰に放出されます。リン濃度が低すぎると（低リン酸血症）、小児の成長期の骨（くる病）や成人の成熟した骨（骨軟化症）の軟化や弱化を引き起こす可能性があります。

小児では、XLH は通常、O 脚または内反膝として現れます。時間の経過とともに、骨の弱体化は脚の骨の異常、成長阻害、低身長を引き起こす可能性もあります。成人では、XLH は骨軟化症、骨折および偽骨折、低リン血症を引き起こす可能性があります。

クリスヴィータについて^® (ブロスマブツザ) 注射

CRYSVITA は協和キリンが発見した組換え完全ヒトモノクローナル IgG1 抗体で、FGF23 に結合し、XLH 低リン酸血症の根本的な原因である生物活性を阻害します。 CRYSVITA は、FGF23 をブロックすることにより、腎臓でのリンの再吸収を回復し、活性型ビタミン D の生成を増加させ、腸でのリン酸塩とカルシウムの吸収を改善します。

米国におけるCRYSVITAの適応症

CRYSVITA は、生後 6 か月以上の成人および小児患者における X 連鎖性低リン血症 (XLH) の治療に適応される線維芽細胞増殖因子 (FGF23) ブロック抗体です。

重要な安全情報

禁忌
CRYSVITA は禁忌です:

高リン血症のリスクがあるため、経口リン酸塩および/または活性型ビタミン D 類似体 (例、カルシトリオール、パリカルシトール、ドキセルカルシフェロール、カルシフェジオール) との併用向け。
血清リンが年齢の正常範囲内またはそれを超えている場合。重度の腎障害または末期腎疾患の患者では、これらの状態は異常なミネラル代謝に関連しているためです。

警告と注意事項

過敏症

CRYSVITAで治療された患者において過敏症反応（発疹、蕁麻疹など）が報告されています。重篤な過敏反応が発生した場合はクリスビタの使用を中止し、適切な治療を開始してください。

高リン血症と腎石灰沈着症のリスク

正常値の上限を超える血清リンの増加は、腎石灰沈着症のリスク増加と関連している可能性があります。すでに CRYSVITA を服用している患者の場合、患者の血清リン濃度に応じて、治療の中断や用量の減量が必要になる場合があります。

注射部位の反応

CRYSVITA の投与により、注射部位に局所反応が生じる可能性があります。重篤な注射部位反応が発生した場合はクリスビタの使用を中止し、適切な治療を行ってください。

副作用

小児患者

3件の研究で、CRYSVITAで治療を受けた小児XLH患者の10%以上で報告された副作用は、発熱(55%、44%、62%)、注射部位反応(52%、67%、23%)、咳(52%)です。 )、嘔吐 (41%、48%、46%)、四肢の痛み (38%、46%、23%)、頭痛 (34%、73%)、歯の膿瘍 (34%、15%、23%) ）、虫歯（31%）、下痢（24%）、ビタミンD減少（24%、37%、15%）、歯痛（23%、15%）、便秘（17%）、筋肉痛（17%））、発疹（14％と27％）、めまい（15％）、吐き気（10％）。
CRYSVITAで治療を受けた小児XLH患者において報告された市販後の経験：血中リンの増加。

成人患者

CRYSVITAで治療を受けた成人XLH患者の5%以上で報告され、ある研究ではプラセボよりも少なくとも2人多い患者で報告された副作用は、腰痛(15%)、頭痛(13%)、歯科感染症(13%)、落ち着きのなさです。脚症候群（12%）、ビタミンDの減少（12%）、めまい（10%）、便秘（9%）、筋肉のけいれん（7%）、血中リンの増加（6%）。
脊柱管狭窄症は成人の XLH 患者によく見られ、脊髄圧迫が報告されています。 CRYSVITA による治療が脊柱管狭窄症または脊髄圧迫を悪化させるかどうかは不明です。

特定の集団での使用

妊娠中の女性における CRYSVITA の使用に関して、薬剤に関連した発達への悪影響のリスクを示すデータはありません。血清リン濃度は妊娠中ずっと監視する必要があります。妊娠の場合は、協和キリン株式会社の有害事象報告ライン（1-844-768-3544）に報告してください。
母乳中の CRYSVITA の存在や、乳生産や母乳で育てられた乳児に対する CRYSVITA の影響に関する情報はありません。したがって、母乳育児の発育および健康上の利点だけでなく、母親に対する CRYSVITA の臨床的必要性、および乳児に対する CRYSVITA または母体の基礎疾患の潜在的な悪影響も考慮する必要があります。

患者へのアドバイス情報

経口リン酸塩製品や活性型ビタミン D 類似体を使用しないよう患者にアドバイスしてください。
過敏症反応、注射部位反応、むずむず脚症候群の誘発または悪化が生じた場合には、医師に連絡するように患者に指導してください。

FDA に副作用を報告するには、(800) FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch。副作用については、協和キリン株式会社（1-844-768-3544）に報告することもできます。

リスクや使用方法に関する重要な情報については、完全版をご覧ください。処方情報クリスヴィータ用。

協和キリンについて

協和キリンは、生活を変える価値を持つ新薬の創造と提供に努めています。のような日本70年以上の伝統を誇る世界的なスペシャルティ製薬企業として、抗体研究およびエンジニアリングの専門知識を含む最先端の科学を応用し、腎臓学、腫瘍学、免疫学/アレルギー学を含む複数の治療分野にわたって患者と社会のニーズに応えます。そして神経内科。当社の 4 つの地域では – 日本、アジア太平洋地域、北米およびEMEA/国際 – 私たちは人々を笑顔にするという目的に焦点を当て、人生への取り組み、チームワーク/和、革新性と誠実さという共通の価値観によって団結しています。協和キリン北米について詳しくは、以下をご覧ください。 https://kkna.kyowakerin.com/。

出典協和キリン