治療にもかかわらず、日本の Hem A 患者の疾病負荷は持続 | 日本のヘムA患者の入院率は変わらない

予防的な第 VIII 因子 (FVIII) 補充療法の使用が増加しているにもかかわらず、血友病A 最近の研究によると、日本では依然として重大な疾病負担に苦しんでいます。

健康記録データベースからの情報を使用して、研究者は、患者が使用する線量を増やし、毎年より多くの医療費を費やしても、入院率は変わらないことを発見しました。

頭蓋骨への出血や心臓への血流の遮断など、その他の深刻な合併症はめったに見られません。

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血友病 A は、血液中の凝固タンパク質である FVIII の欠落または欠陥によって引き起こされます。

出血性疾患の主な治療法は、不足している凝固タンパク質を提供して活動性出血を治療するか、それを予防するために予防的に提供する FVIII 補充療法です。例としてはアドバテとアフスタイルとりわけ。

予防の広範な採用補充療法近年の一般的なケアの改善と同様に、これらの患者の出血が少なくなり、関節の損傷が少なくなり、寿命が長くなりました。

しかし、血友病 A の患者は、入院、医療費、その他の健康上の合併症を発症するリスクなど、依然として重い病気の負担を経験する可能性があります。

この研究では、研究者は日本の血友病 A 患者の実際の治療パターンと疾患負担についてもっと知りたいと考えていました。この研究は、最初に開発した中外製薬によって資金提供されました。ヘムライブラ（エミシズマブ）、日本で承認された血友病 A の治療薬。

研究者らは、2020 年初頭までの 2 つの異なる日本の医療記録データベースの 1 つに含まれる血友病 A 患者の臨床データを調べました。

[Hemophilia A patients] 複数の薬の処方箋、外来通院、入院の必要性を含め、依然としてかなりの病気の負担を抱えています。

JMDC 医療請求データベースには、2005 年以降に収集された 740 万人の情報が含まれています。Real-World Data (RWD) 電子医療記録データベースには、1985 年から約 2,000 万人の記録が含まれています。

分析には、血友病 A の治療を受けている JMDC の 459 人および RWD の 229 人が含まれていました。最初に記録されたときの JMDC の患者の平均年齢は 25 歳で、RWD の患者の平均年齢は 19.2 歳でした。

RWDデータベースでは、197人のFVIII活性レベルが利用可能でした。患者の約半数 (50.3%) は、重症疾患と一致する FVIII 活性レベル (1% 未満) を示しました。

2 つのデータベースに共通して共存する状態は、C 型肝炎ウイルス感染、神経疾患、および高血圧でした。

血友病 A 患者、特に若い患者は、頭蓋内出血のリスク、または頭蓋骨内の出血。入院に伴うこの合併症は、JMDC 患者の 2.6%、RWD 患者の 4.4% で報告され、主に小児で発生しました。

これらの率は、おそらく近年の意識の高まりと予防治療により、過去の率よりも低かったと研究者は指摘しています。

多くの場合、血栓による心臓への血流の減少を特徴とする虚血性心疾患は、血友病 A の高齢患者にとって特に懸念事項です。両方の登録で、この合併症は 1 人の患者で確認されました。

血友病の治療は、JMDC データベースでのみ報告されました。血友病関連の処方のほとんど (96.1%) は、FVIII 補充療法のためのものでした。

FVIII 製品の平均月間投与量は、2005 年の 2,201 国際単位 (IU) から 2019 年の 11,377 IU へと着実に増加しています。

この発見は、「定期的なFVIII予防の使用がますます広まっていることに起因する可能性があります」と研究者は書いており、近年、より高い用量と延長された半減期製品がより有利になっている.

他の治療には、活性化プロトロンビン複合体濃縮物、バイパス剤、および Hemlibra が含まれていました。 Hemlibra の使用は、2018 年の承認以来毎年増加しており、9 歳までの子供の処方の割合が最も高くなっています。

血友病 A 治療の使用の増加と一致して、患者は年を追うごとにより多くの薬を費やしました。 1 人あたりの薬剤費の中央値は、2005 年の 3,806 ドルから 2019 年の 106,361 ドルに増加しました。

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研究者らは、FVIII補充療法の普及により、出血イベントに伴う医師の診察と入院の必要性が減少すると予測しました。

代わりに、入院率の全体的な変化は経時的に観察されませんでした。これは、他の医学的理由で入院する可能性のある血友病 A の高齢者の数が増加しているためである可能性があるとチームは述べています。

また、外来受診は 2012 年まで増加傾向を示していましたが、その後 2019 年までわずかに減少しました。診療所受診が投薬に関連しているかどうかは特定されていません。

全体として、結果は、予防的治療が広く使用されているにもかかわらず、血友病 A 患者は「複数の薬の処方、外来受診、入院の必要性を含め、依然としてかなりの疾病負担を抱えている」ことを示しています。

JMDCとRWDのデータベースに含まれるデータの量は限られているため、「国家登録を含む前向き疫学研究などの適切な方法が必要です」と研究者は書いています。

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