英国の 13 歳の少女は、塩基編集と呼ばれる新しいタイプの Crispr 遺伝子編集に依存する治療を受けた世界で最初の人になった後、がんが寛解するのを見てきました。
これは、科学者が DNA に正確な 1 文字の変更を加えることを可能にする、この技術の素晴らしい最初のアプリケーションです。 コア編集はまだ非常に初期の段階ですが (最初のツールが発見されたのはわずか 6 年前です)、新しい発明が研究所から潜在的な治療法に至るまでの速さには驚かされます。
英国出身の患者であるアリッサは、昨年、T細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）と呼ばれる血液がんの一種と診断されました. T-ALL の子供は一般に化学療法によく反応し、骨髄移植を受けない子供は反応します。 残念なことに、Alyssa の癌は頑固に両方に抵抗し、彼女の家族が、ユニバーシティ カレッジ ロンドンの細胞および遺伝子治療の教授である Waseem Qasim によって開発された実験的治療法について知らされたとき、選択肢がありませんでした。
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