日本の2つの医療機関が、非常にまれな疾患の治療法を見つけることを期待して、遺伝性疾患の患者向けのテーラーメイドの薬を開発することを計画していると、プロジェクトのシニアメンバーが日曜日に語った.

東京医科歯科大学と国立精神・神経医療研究センターの共同プロジェクトでは、約2,250人の患者データベースから、新たな治療法クラスである核酸医薬で治療可能な希少疾患を探索します。

開発は、変異遺伝子の病原性タンパク質の発現を標的とする技術に基づいて行われます。 製薬会社は、コストと商業化の難しさから、非常にまれな疾患の薬の開発に消極的です。 そのような薬はすでに米国で投与されています。